Az ASH kongresszuson, Orlandóban bemutatott SIPPET-et körülbelül háromezer javasolt kutatás közül választották ki
– Az Angelo Bianchi Bonomi alapítvány örömmel bejelenti a SIPPET (Survey of Inhibitors in Plasma-Products Exposed Toddlers) kutatás lezárását, az első randomizált és kontrollált vizsgálatot a hemofília és inhibitorok területén, hogy választ kapjunk az inhibitorok kialakulásában a terméktípus szerepével kapcsolatos alapvető klinikai kérdésekre.
– A kutatás eredményeit kiválasztották, hogy a kutatók bemutassák az American Society of Hematology kongresszusának nagyon ígéretes és tekintélyes plenáris szekciójában. A prezentációra Orlandóban, 2015. december 6-án, 14 órakor került sor.
– Az eredmények kihatással lehetnek a korábban nem kezelt (previously untreated patients, PUPs), súlyos, A típusú hemofíliás betegek kezelésében használt termékek kiválasztására.
– A SIPPET egy független klinikai vizsgálat, amelyet az Angelo Bianchi Bonomi alapítvány támogatott. A Grifols, a Kedrion és az LFB nem kötelező jellegű támogatásában és az olasz Egészségügyi Minisztérium által adott gazdasági támogatásban részesült.
Milánó, 2015. december 7. A SIPPET kutatás, amely 5 kontinens 14 országának 42 kutatóközpontját érintette, végre segítséget nyújt annak megértésében – első alkalommal egy kontrollált és randomizált klinikai vizsgálat objektív és tudományos megközelítésében -, hogy a VIII-as faktor alapú helyettesítő terápia eredete (plazmaeredetű, pd vagy rekombináns, r) kihatással van-e az inhibitor antitestek szintjére az előzőleg nem kezelt, súlyos, A-típusú hemofíliás betegekre (PUPs).
A SIPPET kutatás eredményei alapján, amelyet Flora Peyvandi professzorasszony, Pier M. Mannucci professzor irányítottak a milánói Angelo Bianchi Bonomi trombózis- és hemofíliaközpont részéről, az A-típusú hemofília kezelése rekombináns VIII-as faktorral (rFVIII), 87%-nál nagyobb inhibitor előfordulással jár együtt a von Willebrand faktort (pdFVIII/VWF) tartalmazó plazmaeredetű VIII-as faktoros kezeléshez képest. Az adatokat bemutatták az Amerikai Hematológiai Társaság Éves Kongresszusán (ASH), Orlando, Florida (USA), és Peyvandi professzorasszony szerint „kihatással lehet a PUPs kezeléséhez a termékek kiválasztására, tekintettel arra, hogy az inhibitorok kialakulása az A-típusú hemofília kezelésének legfőbb kihívása.”
Az A-típusú hemofília egy a koaguláció VIII-as faktorának hiánya által jellemzett koagulopátia. Kezelhető a hiányzó VIII-as faktort pótolva plazmaeredetűvel vagy rekombináns eredetűvel. A SIPPET-et arra alakították ki, hogy meg lehessen határozni, hogy a termék kihatással van-e az inhibitorok kialakulására az előzőleg nem kezelt, súlyos, A-típusú hemofíliás betegeknél (PUPs). Ez az első, randomizált, kontrollált vizsgálat az A-hemofília és inhibitorok kapcsán, amely tükrözi az aktuális klinikai gyakorlatot, mivel a ma globális szinten használatos kezeléseket alkalmazza.
A kutatók a vizsgálatot 2010 és 2015 között összesen 251 beteget kiértékelve végeztek el. Közülök 76-nál inhibitor képződött, és 50/76-ból igen nagy mértékben. Az inhibitorok 90%-a a kezelés első 20 napja alatt alakult ki.
A SIPPET egy független és az Angelo Bianchi Bonomi alapítvány által támogatott, nemzetközi, multicentrikus, prospektív, nyílt, randomizált kutatás, amely olasz kutatók egy csoportjának kezdeményezésére indult el. A Grifols, a Kedrion és az LFB cégek által nem kötelező jellegű támogatásban és az olasz Egészségügyi Minisztérium által adott gazdasági támogatásban részesült.
További információkat talál itt:
